Malattie genetiche rare: al via un accordo da 7 milioni tra Fondazione Telethon e Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica

Presentata a Milano una collaborazione strategica per il futuro della ricerca

Milano – Siglato a Palazzo Lombardia un importante accordo triennale tra Fondazione Telethon e Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica (FRRB). L’intesa, sostenuta da Regione Lombardia, mira a promuovere e finanziare progetti di ricerca sulle malattie genetiche rare, settore che spesso fatica a ottenere investimenti adeguati.

Regione Lombardia in prima linea nella ricerca sulle malattie rare

Durante la presentazione dell’accordo, il presidente di Regione Lombardia, Attilio Fontana, ha sottolineato l’impegno della Regione nel garantire attenzione e risorse alla ricerca biomedica.

“Il nostro obiettivo è mettere il paziente al centro, favorendo ricerca, prevenzione e migliori pratiche cliniche”, ha dichiarato Fontana. “Questa collaborazione tra pubblico e privato rappresenta un modello virtuoso per una medicina più personalizzata e innovativa”.

L’accordo prevede la creazione di una piattaforma di finanziamento per studi pre-clinici, oltre alla promozione di iniziative ed eventi dedicati alla divulgazione scientifica. Un primo concreto risultato è la chiusura del bando congiunto per la ricerca sulle malattie genetiche rare, avvenuta il 12 marzo 2025.

Telethon: “Investire nella ricerca per dare risposte ai pazienti”

Luca di Montezemolo, presidente di Fondazione Telethon, ha evidenziato il valore strategico della sinergia con la Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica.

“Le malattie genetiche rare spesso non ricevono finanziamenti adeguati perché fuori dalle logiche di mercato”, ha spiegato Montezemolo. “Questa collaborazione permette di colmare il gap, portando avanti ricerche fondamentali per chi attende cure efficaci”.

Alla prima edizione del bando congiunto sono stati presentati 196 progetti di ricerca, di cui 95 provenienti da istituti e ricercatori lombardi. I progetti saranno ora sottoposti a una rigorosa valutazione e i vincitori saranno annunciati a novembre 2025.

Finanziamenti per 10 milioni di euro a sostegno della ricerca

L’accordo prevede un investimento totale di 10 milioni di euro: 3 milioni messi a disposizione da FRRB per sostenere gli Enti del Servizio Sanitario Regionale e 7 milioni stanziati da Fondazione Telethon.

Andrea Donnini, della Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica, ha evidenziato come questa iniziativa si inserisca in un più ampio piano di sviluppo della ricerca biomedica in Lombardia.

“Chiudiamo il 2024 con oltre 100 progetti attivi e vogliamo fare ancora di più per il 2025. Il nostro obiettivo è rafforzare collaborazioni con enti nazionali e internazionali per sostenere la ricerca e l’innovazione scientifica”, ha dichiarato Donnini.

Nuove prospettive per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich

Durante la conferenza stampa è stato presentato uno dei progetti che Fondazione Telethon intende supportare, previa approvazione delle autorità sanitarie internazionali. Si tratta dello sviluppo di un farmaco per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara patologia genetica del sistema immunitario.

Questa malattia colpisce prevalentemente i bambini maschi, con un’incidenza di 1 caso ogni 250.000 nati, e comporta un alto rischio di infezioni, emorragie e complicazioni autoimmuni. Attualmente, l’unica opzione terapeutica efficace è il trapianto di cellule staminali emopoietiche, che però presenta rischi e richiede un donatore compatibile.

L’investimento nella ricerca permetterà di sviluppare nuove terapie mirate, offrendo ai pazienti alternative più sicure ed efficaci.