Lotta alla sclerosi multipla: al San Raffaele individuata una molecola che favorisce la riparazione del sistema nervoso

Una molecola già conosciuta dalla farmacologia potrebbe aprire una nuova strada nella cura della sclerosi multipla progressiva. Si chiama bavisant e, per la prima volta, ha dimostrato di proteggere i neuroni e stimolare la riparazione della mielina nei modelli sperimentali della malattia. Il risultato è stato pubblicato su Science Translational Medicine e segna un punto di svolta nella ricerca neurologica.

Il ruolo chiave del San Raffaele e del network internazionale

Lo studio è stato coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e dall’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, all’interno del progetto internazionale BRAVEinMS. Alla ricerca hanno partecipato centri di eccellenza come il Paris Brain Institute, l’Università della California di San Francisco e l’Università di Münster, in un lavoro corale che ha messo insieme competenze cliniche, biologiche e computazionali.

Sclerosi multipla progressiva: una sfida ancora aperta

La forma progressiva della sclerosi multipla è oggi la più complessa da trattare. Colpisce oltre un milione di persone nel mondo e fino a 20 mila in Italia. A differenza delle forme recidivanti, è caratterizzata da una perdita continua della mielina e da una degenerazione irreversibile delle fibre nervose, con conseguenze motorie, cognitive e visive per cui attualmente non esistono terapie risolutive.

Dal riposizionamento dei farmaci a una piattaforma innovativa

Il consorzio BRAVEinMS ha puntato su un approccio ambizioso: riutilizzare farmaci già approvati per altre patologie, accelerando così i tempi della ricerca. I ricercatori hanno sviluppato una piattaforma di screening avanzata che integra intelligenza artificiale, modelli cellulari umani, tessuti cerebrali e modelli sperimentali, permettendo di analizzare centinaia di molecole in modo rapido e mirato.

Da 1.500 molecole a un solo candidato

Il percorso è stato estremamente selettivo. Da oltre 1.500 farmaci analizzati, l’analisi computazionale ha individuato 273 potenziali candidati. Dopo test di sicurezza ed efficacia, la selezione si è ristretta progressivamente fino a bavisant, un antagonista del recettore istaminico H3 con un profilo di sicurezza già noto.

Nei modelli sperimentali, la molecola ha mostrato la capacità di stimolare la produzione di mielina, proteggere i neuroni e ridurre l’infiammazione, agendo su più meccanismi chiave della malattia.

Un nuovo paradigma per la medicina rigenerativa

«Abbiamo dimostrato che è possibile individuare una molecola capace di rigenerare la mielina e proteggere i neuroni con un approccio sistematico e predittivo», spiega Paola Panina, co-autrice senior dello studio. «Questo metodo rappresenta un nuovo modello di ricerca farmacologica, più rapido e più vicino alle esigenze dei pazienti».

Il successo del progetto è anche il risultato di una rete internazionale altamente integrata. Secondo Brahim Nait-Oumesmar del Paris Brain Institute, la piattaforma sviluppata consente di accelerare concretamente l’identificazione di farmaci neuroprotettivi. Un passo avanti reso possibile dall’integrazione tra biologia sperimentale, modelli umanizzati e strumenti computazionali avanzati.

I prossimi sviluppi clinici

Bavisant non è una molecola sperimentale nata da zero, ma un farmaco già studiato, con vantaggi importanti in termini di sicurezza, tempi e costi. Il consorzio BRAVEinMS sta ora lavorando sull’ottimizzazione del farmaco e sulla definizione del percorso verso studi clinici di fase 2, passaggio fondamentale per valutarne l’efficacia sull’uomo.

«Questi risultati dimostrano che investire in una ricerca condivisa e orientata ai bisogni delle persone con sclerosi multipla progressiva funziona», sottolinea Mario Alberto Battaglia, presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla. Una visione condivisa anche da Gianvito Martino, direttore scientifico del San Raffaele: «Oggi non abbiamo solo un candidato terapeutico reale, ma anche una piattaforma pronta a trasformare la conoscenza scientifica in cure».